프락시스 프리시전 주가 급등, 3상 임상 긍정

Praxis Precision Medicines(NASDAQ: PRAX)는 본태성 떨림(Essential Tremor, ET) 치료제인 울릭사칼타마이드(Ulixacaltamide)의 두 가지 주요 3상 임상 시험에서 긍정적인 탑라인 결과를 발표하며 주가가 급등했다.

Praxis Precision Medicines는 울릭사칼타마이드의 3상 Essential3 프로그램에서 긍정적인 탑라인 결과를 발표했다. 병행 그룹 연구에서 울릭사칼타마이드로 치료받은 환자들은 8주차에 수정된 일상생활활동 11점 척도(Modified Activities of Daily Living 11)에서 기준선 대비 평균 4.3점 개선을 보였으며, 이는 사전 지정된 1차 평가변수를 충족했다. 연구 1의 모든 주요 2차 평가변수(12주 동안의 질병 개선율, PGI-C, CGI-S) 또한 통계적으로 유의미했다. 연구 2는 무작위 철회 단계에서 위약 대비 울릭사칼타마이드 치료 환자들의 우수한 효과 유지라는 사전 지정된 1차 평가변수를 충족했다. 연구 2의 첫 번째 주요 2차 평가변수(무작위 철회 단계 동안의 질병 개선율) 또한 위약 대비 울릭사칼타마이드 치료 환자들에게서 우수한 효과를 보였다.

회사는 2026년 초까지 울릭사칼타마이드의 본태성 떨림 치료제 승인을 위해 미국 식품의약국(FDA)에 신청서를 제출할 계획이다 1. 이러한 긍정적인 임상 결과는 Praxis Precision Medicines의 주가를 100% 급등시켰다.

파이프라인 및 향후 계획

Praxis는 중추신경계(CNS) 질환 환자들에게 혁신적인 약물을 제공하는 데 중점을 두고 있으며, 4개의 후기 단계 자산을 보유하고 있다 67. 향후 1년 이내에 5개의 임상 결과 발표가 예상된다 6. 회사의 현금 보유량은 2028년까지 충분하여 야심찬 임상 계획을 지원한다.

간질 치료제인 보르마트리진(Vormatrigine)의 RADIANT 연구 결과도 긍정적이었다. 이 연구에서 보르마트리진은 56% 이상의 중앙값 발작 감소율을 보였으며, 환자의 60%는 발작이 50% 이상 감소했다. 특히, 치료 2개월 동안 환자의 22% 이상이 완전히 발작이 없었다. 이러한 결과는 보르마트리진이 난치성 간질 환자들에게 상당한 영향을 미칠 잠재력을 가지고 있음을 시사한다.

Praxis는 또한 희귀 간질 치료제인 렐루트리진(Relutrigine)과 엘순너센(Elsunersen)에 대한 연구도 진행 중이다. 렐루트리진은 EMERALD 연구와 EMBOLD 코호트 1 및 2 연구에서 지속적인 발작 감소와 질병 변형 효과를 보였다. 엘순너센은 SCN2A GoF DEE(발달 및 간질성 뇌병증)를 위한 최초의 약물로 소개되었으며, EMBRAVE Part 1, Part A, EMBRAVE3 등록 시험이 진행 중이다.

투자자 관점

애널리스트들은 Praxis의 경영진이 인플레이션 압력에도 불구하고 물량 중심 성장에 집중하고 있다고 언급하며, 목표 주가를 ₹1,330 / ₹1,390 / ₹1,450으로 제시했다. 그러나 2020년 11월 25일부터 회사는 "매도" 등급을 받았으며, 회사의 펀더멘털은 투기적인 투자를 만들기에 매우 좋지 않다는 평가도 있다. Aberdeen Group plc는 2분기 동안 Praxis Precision Medicines의 지분을 143.5% 늘렸다.