유니큐어 주가 급락, FDA입장 변화

유니큐어(QURE) 주가는 FDA의 AMT-130 유전자 치료제 승인에 대한 입장 변화로 인해 급락했으므로, 투자자들은 추가적인 명확성이 확보될 때까지 현재 포지션을 유지하거나 매수를 피해야 한다.

유니큐어의 주가는 월요일 프리마켓 거래에서 67%에서 75%까지 폭락했으며, 장 마감 후 27.96달러로 59% 하락했다.

이는 지난주 금요일 종가 대비 올해 283%, 지난 12개월간 1,100% 이상 상승했던 것과는 대조적이다.

이러한 급락은 FDA가 헌팅턴병 유전자 치료제 AMT-130의 생물학적제제 허가 신청(BLA)을 뒷받침하기에 임상 1/2상 연구 데이터가 불충분할 수 있다는 입장을 밝혔기 때문이다.


FDA 피드백 및 규제 불확실성


FDA는 최근 사전-BLA 회의에서 AMT-130의 임상 1/2상 연구 데이터가 BLA 제출의 주요 근거로 적절하다는 기존의 합의를 더 이상 유지하지 않는다는 피드백을 유니큐어에 전달했다.

이는 2024년 11월 FDA가 가속 승인 경로를 통해 BLA 제출의 주요 근거로 활용될 수 있다고 밝혔던 이전 지침과는 크게 달라진 것이다. 유니큐어는 이러한 FDA의 피드백에 놀라움을 표하며, 헌팅턴병 환자들에게 실망감을 안겨주었다고 밝혔다.

AMT-130은 2025년 4월 FDA로부터 혁신 치료제 지정을 받았으며, 2024년 5월에는 재생 의학 첨단 치료제 지정을 받았다. 유니큐어는 FDA와 긴밀히 협력하여 AMT-130의 신속한 승인을 위한 경로를 모색할 계획이며, 유럽연합 및 영국 등 다른 규제 기관과도 논의를 진행할 예정이다.



이전 임상 데이터 및 시장 반응


2025년 9월 24일 유니큐어는 AMT-130의 임상 1/2상 연구에서 주요 목표를 달성했다고 발표했다. 고용량 AMT-130은 36개월 시점에서 복합 통합 헌팅턴병 등급 척도(cUHDRS)로 측정했을 때 질병 진행을 75% 유의미하게 늦추는 것으로 나타났다.

또한, 총 기능 능력(TFC)으로 측정한 기능 저하율도 60% 감소했다. 이러한 긍정적인 임상 데이터 발표 이후, 유니큐어의 주가는 9월에 거의 200% 급등했으며, H.C. Wainwright는 목표 주가를 70달러에서 110달러로 상향 조정하며 '매수' 의견을 유지했다.

당시 애널리스트들은 추가적으로 최대 63%의 상승 여력이 있다고 보았다.

유니큐어는 이러한 긍정적인 모멘텀을 활용하여 9월 말에 공모를 통해 약 3억 2,375만 달러의 순수익을 조달했다.

현재 시장에서는 유니큐어에 대한 애널리스트들의 가장 최근 평가는 '보류'이며, 목표 주가는 67.00달러이다. FDA의 입장 변화로 인해 BLA 제출 시기는 불확실해졌다.